Maladies orphelines

Maladies orphelines
Ce sont des maladies rares et orphelines de traitement, c'est-à-dire sans traitement ou peu efficaces simplement sur certains symptômes.
Les laboratoires s’intéressent à ces pathologies actuellement par défaut, du fait des difficultés d’apporter un traitement innovant qui satisfasse les autorités de santé pour les pathologies très répandues.
Par ailleurs la recherche sur ces domaines n’a pas été pleinement explorée du fait de la potentielle faible distribution des traitements et du faible retour sur investissement par rapport à un blockbuster espéré.
Les avantages pour le laboratoire sont toutefois intéressants : les études sont plus rapides, le nombre de patients à recruter est moins important, il existe une faible concurrence des produits déjà prescrit à titre symptomatique, le coût de la recherche développement est moins élevé, la durée du brevet est plus longue, le produit commercialisé est vendu plus cher.
L’image d’un laboratoire s’intéressant aux maladies orphelines en sort grandie.
La conjonction des difficultés à commercialiser un nouveau traitement de masse et des facilités nouvelles accordées pour les traitements des maladies orphelines ont recentré l’intérêt des laboratoires sur celles-ci. D’autant que les grands laboratoires sont soumis à la perte de leurs brevets de leur blockbuster et à la pression pour retrouver des modes de rentabilité rapides alternatifs. Sanofi a racheté Genzyme il y a 2 ans.
La faible diffusion potentielle des traitements des maladies orphelines peut être un atout et pointe un marketing restreint et peu coûteux.
Des applications pour des pathologies plus fréquentes peuvent en être déduites du fait de mécanisme parfois mieux compris.
Les maladies orphelines peuvent être des maladies congénitales ou génétiques (80%) ou encore des pathologies acquises.

Nicox cible ces pathologies rares connues pour un déficit de NO.
Les pathologies avec retentissement vasculaires sont sans doute les premières à pouvoir être concernées mais des domaines variés peuvent être touchés. Certaines pathologies neurologiques pourraient aussi intéresser certains laboratoires.
Le nouveau mode de libération de NO pourrait apporter un nouvel élan dans la recherche développement de NO-molécules pour les pathologies orphelines. La quantité de NO délivrée pourrait être optimisée de façon indépendante à la quantité du produit actif associé. Ainsi pour augmenter la quantité de NO la quantité de la molécule associée de la NO-molécule pourrait être indépendante et en limiter la dose et les effets secondaires.
Nicox a potentiellement 3 pathologies pour lesquelles une recherche développement pourrait être exploitée :
Une maladie congénitale, la myopathie. Le bénéfice pourrait être au niveau vasculaire voire neuro-muculaire.
Des pathologies acquises : la dystrophie neuro musculaire acquise par la prise de statine ou encore l’hypertension artérielle pulmonaire.
Les résultats des travaux de Merck sur les NO-antiHTA pourraient donner un top départ pour de nouveaux partenariats dans ces domaines.
Nicox s’engagerait alors envers des patients nés malades, qui n’ont jamais connu l’espoir, qui ont vécu le jour d’aujourd’hui mieux que celui de demain, mais pire que celui de la veille, dont la seule décision médicale a parfois été in utero de ne pas ôter le droit de vivre un jour.
A coté des actionnaires simplement en en état de choc hémodynamique depuis les échecs multiples des études du leader mondial des NO-molécules, bientôt pourraient se retrouver des patients, malades avant même de naître, abandonnés par la médecine depuis toujours, qu’aucune étude n’a le droit de désespérer davantage.
Cette lourde responsabilité d’engagement envers des familles sans espoirs,doit pourtant être saisie par les laboratoires sinon par devoir au moins par appât du gain, sinon pour se sauver de la faillite au moins pour se valoriser, sinon pour réussir au moins pour avoir essayé.
Sans nul doute sitôt l’étude décidée, les actionnaires aux aguets rêveront de plus value et seront rejoint par les associations de parents culpabilisés de n’avoir pas fait naître l’enfant qu’ils avaient imaginé.
Sans nul doute les actionnaires rêveront de plus values mirobolantes et seront rejoint par les espoirs encore plus extravagant de familles rêvant d’enfant normal.
Pourtant la réalité sera encore une fois très éloignée du rêve, des études toujours trop longues, ne permettront pas à tous une plus value qui semble déjà dérisoire en regard du bénéfice d’un traitement qui ne permettra pas à tous les patients d’avoir une amélioration de leur confort de vie, ce qui semble déjà merveilleux.