NO-molécules et maladies orphelines.

NO-molécules et maladies orphelines.
Nicox a axé ses recherches sur l’athérosclérose, les vaisseaux, ou les pathologies à risque vasculaire tels le diabète, ou encore les risques vasculaires du traitement de l’arthrose.
Nicox s’était engagé sur des domaines très étendus, Nicox tente de se rabattre sur des maladies orphelines.
Ce n’est que depuis peu que Nicox s’est intéressé à la myopathie, pourtant c’est une voie de recherche qui pourrait être intéressante.
Les maladies orphelines sont par définition des pathologies rares, souvent avec des traitements peu efficaces. Le nombre de patients pour les études cliniques est limité.
Les études des pathologies orphelines bénéficient d’avantages : études plus rapides, coûts moins importants, durée du brevet plus long. La concurrence avec d’autres médicaments est faible. La recherche sur des pathologies ciblées peut permettre à long terme des développements sur des pathologies plus fréquentes en ayant compris les mécanismes d’action.
L’utilisation d’un NO-AINS versus un corticoïde pour son retentissement sur le patient dans la myopathie pourrait être le début d’un intérêt du NO dans la transmission des messages neuromusculaires. Cette démarche pourrait être jugée intéressante par un grand laboratoire ciblant les pathologies orphelines ou les pathologies neuromusculaires. Les prochains succès ou non du nouveau mode de libération prolongée du NO pourraient être décisifs. D’autant que des essais ont été effectués récemment avec le Tadalafil chez des hommes présentant une maladie Becker et que la dilatation des vaisseaux pour s’adapter à l’effort musculaire était améliorée avec le traitement. http://www.afm-telethon.fr/news/2012-12-03/myopathie-de-becker-le-tadalafil-ameliore-le-debit-sanguin-musculaire-d-effort-dans-un-essai-realise-chez-10-hommes
Cette étude confirme aussi que la difficulté de production de NO est une voie de recherche pour la traiter.
La dilatation des vaisseaux et l’augmentation ou non du débit vasculaire est un marqueur d’efficacité plus facile à mesurer sur de petite série que l’utilisation du NO au niveau de la transmission d’un message au niveau d’une plaque neuro-musculaire ou d’une synapse amis il n’est pas exclu que le NO puisse y jouer un rôle.

On peut déjà constater que les études du Naproxcinod versus Prednisone dans la myopathie ont ciblé un moindre risque de retentissement cardiaque et d’amélioration de la force musculaire du Naproxcinod. Le Tadalafil cible une amélioration de l’adaptation du débit sanguin à l’effort musculaire.

Le NO est l’une des molécules qui pourrait avoir un rôle au niveau de la transmission des messages neuromusculaires ou de la plaque motrice.
Certaines maladies génétiques ayant des retentissements neuromusculaires ou de transmission de messages neuromusculaires voire synaptiques devraient être intéressantes comme modèle d’application. Certaines pathologies génétiques que l’on arrive mieux à comprendre pourraient représenter des voies développement de NO-molécules pour peu qu’un défaut d’une protéine implique un défaut d’utilisation du NO. Par ailleurs ces études chez des maladies génétiques pourraient permettre de comprendre comment améliorer les traitements des pathologies issues d’une anomalie acquise de certaines protéines ou certains mécanismes d’utilisation du NO.

Des pathologies acquises rares pourraient bénéficier du NO. L’Hypertension artérielle pulmonaire a été étudiée. Nicox cherchait un partenaire pour poursuivre les études.