NAPROCINOD - Dystrophie Musculaire de Duchenne

LE mail du jour
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Published: 07:30 CEST 11-09-2013 /Thomson Reuters /Source: NICOX /XPAR: COX /ISIN: FR0000074130



Nicox reçoit une opinion positive pour le naproxcinod sur la désignation de médicament orphelin en Europe dans la Dystrophie Musculaire de Duchenne

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11 septembre 2013.

Sophia Antipolis, France.

Nicox S.A. (NYSE Euronext Paris : COX) annonce aujourd'hui avoir reçu une opinion positive du Comité pour les Médicaments Orphelins (COMP) de l'Union Européenne recommandant la désignation de médicament orphelin pour le naproxcinod, un composé candidat-médicament anti-inflammatoire appartenant à la classe des CINODs (Inhibiteurs de Cyclooxygénase Donneurs d'Oxyde Nitrique), pour le traitement de la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD). La désignation de médicament orphelin permet aux sociétés de bénéficier de plusieurs mesures d'incitation, dont une période d'exclusivité commerciale de dix ans après autorisation de mise sur le marché, des conseils scientifiques et des réductions de redevances. L'approbation finale par la Commission européenne de la désignation de médicament orphelin est prévue dans les prochains mois. Des résultats précliniques prometteurs ont été obtenus avec le naproxcinod dans des modèles de dystrophies musculaires.

« Le naproxcinod pourrait avoir le potentiel de répondre aux besoins importants des patients souffrant de Dystrophie Musculaire de Duchenne, pour laquelle aucune thérapie n'est approuvée à ce jour, » a déclaré Michele Garufi, Président Directeur Général de Nicox. « L'obtention de la désignation de médicament orphelin en Europe constituera une étape clef pour Nicox dans le cadre de notre stratégie visant à trouver un partenaire pour le développement du naproxcinod dans cette maladie invalidante. »

Nicox évalue les opportunités de partenariat pour développer le naproxcinod en tant qu'adjuvant dans la dystrophie musculaire ou pour le traitement des signes et symptômes de l'arthrose du genou. Cette stratégie vise à optimiser les possibilités de poursuite du développement du naproxcinod dans l'une ou l'autre de ces indications.



A propos du naproxcinod dans la DMD

Dans la DMD, la détérioration musculaire est due à une incapacité à synthétiser la dystrophine, une protéine associée à la NO-synthase neuronale. Le naproxcinod, via des propriétés anti-inflammatoires et de libération d'oxyde nitrique (NO), a le potentiel d'apporter une précieuse activité thérapeutique aux muscles dystrophiques des patients souffrant de DMD.

Une étude préclinique à long-cours a montré que le naproxcinod améliore le fonctionnement des muscles squelettiques et cardiaques et réduit l'inflammation des muscles squelettiques chez les souris mdx. Les données ont été présentées lors de la Muscular Dystrophy Association (MDA) Scientific Conference à Washington, DC, en avril 2013.

Un brevet couvrant des composés donneurs d'oxyde nitrique, dont le naproxcinod, pour le traitement des dystrophies musculaires, a été déposé en Europe et a été accordé aux Etats-Unis en juillet 2013.

A propos de la Dystrophie Musculaire de Duchenne

La Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie entraînant une invalidité chronique et un risque létal pour le patient. Elle se caractérise par une faiblesse et une atrophie musculaire rapidement progressives, en raison de la dégénération des muscles cardiaques, lisses et squelettiques. La DMD est la forme la plus courante et la plus grave des dystrophies musculaires. Elle touche les enfants de sexe masculin et les premiers symptômes se manifestent dès la petite enfance (habituellement entre trois et cinq ans). Cette pathologie est progressive au cours de l'enfance, résultant en un confinement des patients en fauteuil roulant entre sept et treize ans. La plupart des patients atteints de DMD décèdent avant l'âge de vingt ans, majoritairement des suites d'une insuffisance cardiaque et/ou respiratoire.

A propos de la désignation de médicament orphelin

La désignation de médicament orphelin est attribuée aux produits devant être développés pour le  diagnostic, la prévention ou le traitement de maladies très graves ou présentant un risque létal et dont la prévalence ne dépasse pas cinq cas sur dix mille personnes dans l'Union Européenne.

Pourvu que ça dure !!!!!

Opinion favorable pour la commission européenne pour la désignation medicament orphelin:
Qu'en est-il des USA?
La recherche d'un partenaire européen sera plus facile et devient crédible.
De grands laboratoires européens s'intéressent aux maladies orphelines.
Les durées d'études sont plus courtes.
L'image dde Nicox présent dans les maladies orphelines en sortira grandie.

Seule la signature d'un partenariat peut permettre de réaliser les études nécessaires pour la mise sur le marché.
La signature d'un partenariat sera donc très spéculative.
Les études qui restent à effectuer ne sont pas connues mais de nombreuses études sur la sécurité du Naproxcinod restent d'actualité.
Les études concernant un médicament orphelin sont peu couteuses est intéressent un nombre de patients peu important. Des laboratoires pourraient être intéressés au moins pour l'Europe.

En espérant que le partenariat soit vite d'actualité...

Les autorités de santé veulent que les études sur le Naproxcinod se poursuivent
L'indication pour une maladie orpheline leur a parrue intéressante

Le programme des études à réaliser sera important à évaluer
L'intérêt des USA pour une maladie orpheline reste à évaluer

Cependant tout reste soumis à la possibilité de signature d'un partenariat. Les études devront être réaliser par un partenaire.

Nicix ne peut pas faire les études elle même ?

Nicox ne peut pas faire les études elle même ?

La recherche développement de Nicox a été réduite à la portion congrue.
Il apparaitrait rassurant qu'un partenaire juge digne d'intérêt un partenariat avec le Naproxcinod.

Oui c'est bien c que je pensais mais je me disais que Nicox allait peut être relancer son secteur recherche.....

genre FERRER?

j'espere que si partenaire il y a, cela sera sérieux!

en attendant pour moi le napro reste enterré et au mieux il a un potentiel très très limité...

si seulement merck pouvait passer en phase 2...il serait temps! ou alors qu'ils abandonnent comme ça c'est reglé

La question serait plutôt est que le prochain partenaire sera un partenaire financier?
Il n'est pas impossible qu'une société soit conduite pour développer le Naproxcinod en particulier dans la myopathie. Au capital de cette société pourrait figurer des partenaires financiers Nicox et un laboratoire.
Le coût du développement du Naproxcinod dans cette indication ne devrait pas être important.

Merck en phase 2?

dans tous les cas Merck est en bonne voie pour repenser sa recherche via bloomberg


Merck & Co. (MRK)’s new top scientist is planning major changes for the second-largest U.S. drugmaker, including cutting dead-end research projects and focusing its laboratories on biotechnology and cancer medicines.

Roger Perlmutter, Merck’s research and development chief, outlined his plans at a dinner with analysts yesterday at the Capital Grille steakhouse in downtown Manhattan. He replaced the company’s previous research chief, Peter Kim, in April.

Perlmutter “told the R&D organization that ‘this is going to be major surgery’ that ‘will take time to recover,’ but bring forth a stronger organization,” Seamus Fernandez, an analyst with Leerink Swann & Co. who was at the dinner, said in a note to clients. “We believe a major restructuring announcement within R&D (and likely the broader organization) is inevitable.”

Merck had been too cautious and slow, and failed to focus on new opportunities while rivals moved into biotechnology drugs and away from primary care medicines, Perlmutter said, according to the analysts. An R&D overhaul would come as Whitehouse Station, New Jersey-based Merck is preparing for new competition to its top product, the diabetes pill Januvia, which sold $4.09 billion last year.

A major problem at Merck Research Labs, as the company calls its R&D division, is too much red tape and not enough risk-taking, Perlmutter said, according to three analysts present at the dinner.
Cutting Layers

“One of the things he noticed upon arriving at Merck was how overly process-oriented it was,” Tim Anderson, an analyst with Sanford C. Bernstein & Co., said today in a note to clients. “He has been working hard to eliminate some of these unnecessary administrative layers.”

Perlmutter, formerly the top scientist at Amgen Inc. (AMGN), the world’s biggest biotechnology company by sales, began in June to streamline Merck’s research-and-development structure, including the elimination of a level of senior managers, Steve Cragle, a Merck spokesman, said today in an e-mail today.

There were too many “science projects” where experimental drugs that weren’t breakthroughs should have been canceled instead of being allowed to go ahead, Perlmutter told the group yesterday, according to Fernandez. Merck’s shares rose less than 1 percent to $48.01 at 1:37 p.m. New York time. The stock had gained 8.4 percent in the 12 months through yesterday.

New primary care drugs developed before Perlmutter took over either haven’t been approved, or are likely to face limited sales. Suvorexant, a sleep pill, in July wasn’t approved by U.S. regulators at the two highest doses, and faces competition from existing, widely used generic medicines. Odanacatib, an experimental osteoporosis treatment, has been delayed while the company conducts a second study.
Efficacy Emphasis

Perlmutter wants the R&D group to ask whether a drug works well first, and next whether it’s safe enough to go ahead with development. Before, there was too much emphasis on safety and not enough on breakthrough science, he told the analysts.

“He would rather see efficacy as the main objective and thinks that going down the safety route leads to too much risk-aversion,” Anderson said Perlmutter told the group.

Part of that risk-aversion may be a holdover from the drug Vioxx, a painkiller Merck pulled from the market in 2004 after a study showed it doubled the risk of heart attacks and strokes. After consumers sued Merck, the company in 2007 set up a $4.85 billion settlement fund to make payments. The company also had to pay $950 million to resolve civil claims and criminal charges from the U.S. government for misbranding and make false claims about its safety.
Biotechnology, Cancer

Perlmutter plans to move Merck away from primary care medicines and put more emphasis on biotechnology drugs and cancer therapies, Alex Arfaei, an analyst with BMO Capital Markets Corp. who was at the dinner, said today in a note to clients. “R&D will be more focused in terms of therapeutic areas and products that the company will invest in.”

Merck is also looking to acquire experimental cancer treatments, Perlmutter told the group, though it hadn’t seen a large number of likely targets, Arfaei said.

The company has fewer on-market and experimental biotechnology drugs than almost any other major pharmaceutical company, said Anderson, who also attended the dinner. “It’s exposure to biologics is too low.”

Perlmutter also will look to speed up experimental products in vaccines and viral treatments, including the liver infection hepatitis C and HIV, the analysts said.

C'est embêtant cette communication de Bloomberg ; nous espérons tous que malgré les restructurations envisagées, Merck considérera que ce nouveau antihypertenseur a un potentiel de blockbuster.

ce qui est critiqué est que Merck ne prend plus assez de risques et qu'il n'est pas assez présent dans les biotechno et cancero

Le NO-antiHTA avait pour ambition de créer une nouvelle classe d'antiHTA et de remanier la stratégie thérapeutique de l'HTA.
Nous saurons rapidement si cette ambition est reste potentielle en cas de passage en phase II.

PROSENSA : Échec de la phase 3 sur la DMD
Il ne faut pas s'en réjouir ... mais dans le monde cruel des biotechs c'est un concurrent de moins.

Prosensa : C'est l'échec d'un produit voire d'une technique. Pour les pathologies dont un géne défaillant a été identifié, c'est un espoir qui s'envol que cela soit pour les maladies génétiques avec une protéine qui ne peut être fabriquée ou pour certaines pathologies acquises.
Pour Nicox cela ne change pas grand chose. Le Naproxcinod doit avant tout trouver un partenaire pour son développement. L'approche thérapeutique est très différente et plus conventionnelle. le but recherché sera une amélioration fonctionnelle, une amélioration de la qualité de vie voire une diminution des complications d'autres traitement comme les corticoïdes.

Bonjour,
bounce
Je reprends un post d'un membre de Boursorama posté ce jour que je vais approfondir tout en résumant son composé:

The TREAT-NMD Advisory Committee for Therapeutics (TACT) reviewed three applications at the 10th TACT review meeting which took place in October in Chicago, USA:

- Seth Porter, FibroGen Inc, San Francisco, USA: Clinical trial of FG-3019 in patients with Duchenne muscular dystrophy
- Gloria Vigliani: Naproxcinod for the treatment of Duchenne muscular dystrophy
- Suyash Prasad, Audentes Therapeutics Inc, San Francisco, USA: Systemically delivered AAV8 gene therapy for X-linked myotubular myopathy (XLMTM)

Confidential reports have been sent to the applicants and the non-confidential summaries are now available on the TREAT-NMD website.

TACT would once again like to thank Parent Project Muscular Dystrophy, Cure Duchenne and Myotubular Trust for co-sponsoring this meeting.

The Chair and Secretariat have been reviewing applications for the 11th TACT review meeting which will be taking place in Dublin, Ireland between 28-29 March 2015. Further details will be available in the next TREAT-NMD newsletter.

Looking forward, the 12th TACT review meeting will take place between 4-6 December 2015 in Washington DC (USA). Anyone wishing to submit a proposal this meeting should contact the TACT secretariat via louise.johnston@ncl.ac.uk as soon as possible or visit the TACT section of the website for more details of the application process

lien daté du 31 janvier 2015


http://www.treat-nmd.eu/newsletter/index.php?ezine_id=121

il faut aller à la onzième ligne


http://www.treat-nmd.eu/resources/tact/reviews/past/

*On y apprend que le naproxcinod (repris par une société/partenaire non divulgué)

http://www.treat-nmd.eu/resources/tact/reviews/past/Naproxcinod-hct3012-DMD/

*ainsi que Clinical Trial of FG-3019

http://www.treat-nmd.eu/resources/tact/reviews/past/fg-3019/

Ont tous deux demandé un rapport d'efficacité dans la DMD de leur produit respectif durant donc la 10e séance de révision TACT qui a eu lieu en octobre 2014 à Chicago, USA.

Les rapports détaillés ont été envoyés aux demandeurs....

Donc ma question est ce que le naproxcinod ne risque-il pas de ressortir comme efficace dans la DMD et si oui quel impact cela peut il avoir sur le cours?
Merci d'avance
Bonne soirée cyclops

(j'aurai du le poster directement ici du coup un autre post est déjà ouvert)
mais on écrit naproCinod ou naproXCinod?

Bonjour milpo

J'ai posté ce message 2 fois ce matin sur Bouzo = effacé 2 fois !...
Merci de l'avoir relayé ici.

Cdt

Une étude Naproxcinod versus placebo sur des enfants de 9 à 13 ans atteints d’une myopathie est intéressante sur une population bénéficiant de corticoïdes ou non. Le gain du Naproxcinod par rapport au Corticoïdes sur les effets secondaires n’est pas suffisant. Le Naproxcinod doit montrer un gain par rapport au placebo. L’idéal serait qu’il montre un gain par rapport aux corticoïdes pas simplement lié à la diminution des effets secondaires mais aussi par rapport à un gain thérapeutique.
La réunion sera déterminante pour le développement du Naproxcinod dans la maladie de Duchenne de Boulogne mais aussi pour le développement de NO-molécules dans d’autres pathologies (hors ophtalmologie) par le partenaire. On peut supposer que l’accord avec Merck n’est pas compris.
Si le partenaire estime intéressant le développement du Naproxcinod un accord pourrait être signé avec Nicox qui apporterait ses NO-molécules et le partenaire la cash.